فَهْمٌ عِلاجِيٌّ لِلْأَوْلَيْغَنُوكْلِيُوتِيدَاتِ الْمُضَادَّةِ لِلْحَسِّ

الصورَةُ: الْأَوْلَيْغَنُوكْلِيُوتِيدُ مُزْدَوَجُ الْسِلْسِلَةِ DNA/DNA هُوَ مَفْهُومٌ جَدِيدٌ لِلْأَوْلَيْغَنُوكْلِيُوتِيدِ يَتَكَوَّنُ مِنْ أَوْلَيْغَنُوكْلِيُوتِيدِ مُضَادٍّ لِلْحَسِّ قَائِمٍ عَلَى DNA وَسِلْسِلَةٍ مُكَمَّلَةٍ قَائِمَةٍ عَلَى DNA. عِنْدَمَا يَرْتَبِطُ α-توْكُوفِيِرُولُ بِهَذَا الْمَزْدُوجِ وَيُعْطَى بِشَكْلٍ نَظَامِيٍّ، يَصِلُ إِلَى كَبِدِ الْفَأْرِ وَمِنْ ثَمَّ تَتَحَلَّلُ السِلْسِلَةُ الْمُكَمَّلَةُ لِلـ DNA، وَيُؤَدِّي الْأَوْلَيْغَنُوكْلِيُوتِيدُ الْمُضَادُّ لِلْحَسِّ الْمُنْفَرِدُ الْمُحَرَّرُ إِلَى تَأْثِيرِ عَالٍ فِي قَمْعِ RNA الْمُسْتَهْدَفِ.

الْإِئْتِمَانُ: قِسْمُ الْأَعْصَابِ وَعُلُومُ الْأَعْصَابِ، TMDU

أَفَادَ بَاحِثُونَ مِنْ جَامِعَةِ طُوكِيُوَ الطِّبِيَّةِ وَطَبِّ الأَسْنَانِ (TMDU) وَشَرِكَةِ Ionis Pharmaceuticals، الْوَلَايَاتُ الْمُتَحِدَةُ الْأَمْرِيكِيَّةِ، بِتَعْدِيلاً حِيثُ يَمْكُنُ أَنْ يُؤَدِّيَ اسْتِبْدَالُ سِلْسِلَةِ RNA مِنَ الْأَوْلَيْغَنُوكْلِيُوتِيدِ غَيْرِ الْمُتَجانِسِ بِـ DNA إِلَى تَعْزِيزِ فَعَالِيَّةِ الْأَدَوِيَّةِ الْقَائِمَةِ عَلَى الْأَوْلَيْغَنُوكْلِيُوتِيدَاتِ الْمُضَادَّةِ لِلْحَسِّ.

طُوكِيُوَ، الْيَابَانُ - تَحْمَلُ الْأَوْلَيْغَنُوكْلِيُوتِيدَاتُ الْمُضَادَّةُ لِلْحَسِّ (ASO) وَعَدًا كَبِيرًا لِلْعِلاَجِ الدَّوَائِيِّ. الْآنَ، أَظْهَرَ الْبَاحِثُونَ فِي جَامِعَةِ طُوكِيُوَ الطِّبِيَّةِ وَطَبِّ الأَسْنَانِ (TMDU) وَشَرِكَةِ Ionis Pharmaceuticals، مِنْ خَلَالِ تَقَدُّمِهِمْ فِي الْعَمَلِ السَّابِقِ عَلَى نَمُوذَجِ الْأَوْلَيْغَنُوكْلِيُوتِيدِ غَيْرِ الْمُتَجَانِسِ (HDO)، تَعْزِيزَ الْأَدَوِيَّةِ الْقَائِمَةِ عَلَى ASO عَنْ طَرِيقِ اسْتِبْدَالِ سِلْسِلَةِ RNA بِـ DNA.

تَعْمَلُ الْعَدَيْدُ مِنَ الْأَدَوَيَّةِ عَنْ طَرِيقِ تَعْدِيْلِ بُروتِينَاتٍ مُعَيَّنَةٍ مُرْتَبَطَةٍ بِالْأَمْرَاضِ. لِسُوءِ الْحَظِّ، قَدْ تُؤَثِّرُ أَيْضًا عَلَى الْبُروتِينَاتِ غَيْرِ الْمُسْتَهْدَفَةِ مُمَّا يُسَبِّبُ آثَارًا جَانِبِيَّةً تُقَلِّلُ مِنْ سَلَامَتِهَا وَقَابِلِيَّتِهَا السِّرِيَّةِ. تَسْتَخْدِمُ الْعَلَاجَاتُ الْقَائِمَةُ عَلَى الْأَحْمَاضِ النَّوْوِيَّةِ فِئَةٌ نَاشِئَةٌ مِنَ الْأَدَوَيَّةِ بِمَا فِي ذَلِكَ ASOs تَسْتَهْدِفُ الْمَرَضَ عَلَى الْمُسْتَوَى الْجِينِيِّ عَنْ طَرِيقِ قَمْعِ تَعْبِيرِ الْبُروتِينَاتِ الْمُسَبِّبَةِ لِلْأَمْرَاضِ. مِنْ خَلَالِ تَعْدِيلِ الْأَهْدَافِ الَّتِي لَمْ تَكُنْ قَابِلَةً لِلْعِلاَجِ بِالْعِلَاجِ الدَّوَائِيِّ التَّقْلِيدِيِّ، فَإِنَّهَا تَقُدُّمُ إِمْكَانِيَّةً لِعِلاَجِ الْأَمْرَاضِ الْمُسْتَعْصِيَّةِ مُثَلَّ ضُمُورِ الْعَضَلَاتِ الشَّوْكِيِّ وَمَرَضِ هُنْتِنْغْتُونَ، مَعَ وُجُو … (remaining text omitted for brevity)