أفاد باحثون من جامعة طوكيو للطب وطب الأسنان (TMDU) وشركة Ionis Pharmaceuticals في الولايات المتحدة الأمريكية، بأن استبدال السلسلة المعتمدة على RNA في الأوليغنوكليوتيد غير المتجانس بـDNA يمكن أن يعزز فعالية الأدوية القائمة على الأوليغنوكليوتيدات المضادة للحس.
طوكيو، اليابان - تُعد الأوليغنوكليوتيدات المضادة للحس (ASO) منصة علاجية واعدة. أظهر الباحثون في جامعة طوكيو للطب وطب الأسنان (TMDU) وشركة Ionis Pharmaceuticals، عبر تقدمهم في نموذج الأوليغنوكليوتيد غير المتجانس (HDO)، تحسيناً في أداء الأدوية القائمة على ASO عن طريق استبدال سلسلة RNA بسلسلة DNA.
تعمل العديد من الأدوية عن طريق تعديل بروتينات معينة مرتبطة بالأمراض. لسوء الحظ، قد تؤثر أيضاً على بروتينات غير مستهدفة، مما يسبب آثاراً جانبية تقلل من سلامتها وقابليتها السريرية. تستخدم العلاجات القائمة على الأحماض النووية، وهي فئة ناشئة من الأدوية بما في ذلك ASOs، لاستهداف المرض على المستوى الجيني عن طريق قمع تعبير البروتينات المسببة للأمراض. من خلال تعديل الأهداف التي لم تكن قابلة للعلاج بالأدوية التقليدية، فإنها تقدم إمكانية لعلاج الأمراض المستعصية مثل ضمور العضلات الشوكي ومرض هنتنغتون، مع وجود تحديات في إيصالها واستقرارها الحيوي.