فهم علاجي للأوليغنوكليوتيدات المضادة للحس
الصورة: الأوليغنوكليوتيد مزدوج السلسلة DNA/DNA هو مفهوم جديد للأوليغنوكليوتيد يتكون من أوليغنوكليوتيد مضاد للحس قائم على DNA وسلسلة مكملة قائمة على DNA. عندما يرتبط α-توكوفيرول بهذا المزدوج ويُعطى بشكل نظامي، يصل إلى كبد الفأر، ثم تتحلل السلسلة المكملة للـ DNA، ويؤدي الأوليغنوكليوتيد المضاد للحس المنفرد المحرر إلى تأثير قوي في قمع RNA المستهدف.
الاعتماد: قسم الأعصاب وعلوم الأعصاب، TMDU
أفاد باحثون من جامعة طوكيو الطبية وطب الأسنان (TMDU) وشركة Ionis Pharmaceuticals، الولايات المتحدة الأمريكية، بتعديل يمكن أن يؤدي استبدال سلسلة RNA من الأوليغنوكليوتيد غير المتجانس بـ DNA إلى تعزيز فعالية الأدوية القائمة على الأوليغنوكليوتيدات المضادة للحس.
طوكيو، اليابان - تحمل الأوليغنوكليوتيدات المضادة للحس (ASO) وعدًا كبيرًا للعلاج الدوائي. الآن، أظهر الباحثون في جامعة طوكيو الطبية وطب الأسنان (TMDU) وشركة Ionis Pharmaceuticals، من خلال تقدمهم في العمل السابق على نموذج الأوليغنوكليوتيد غير المتجانس (HDO)، تعزيز الأدوية القائمة على ASO عن طريق استبدال سلسلة RNA بـ DNA.
تعمل العديد من الأدوية عن طريق تعديل بروتينات معينة مرتبطة بالأمراض. لسوء الحظ، قد تؤثر أيضًا على البروتينات غير المستهدفة مما يسبب آثارًا جانبية تقلل من سلامتها وقابليتها السريرية. تستخدم العلاجات القائمة على الأحماض النووية، وهي فئة ناشئة من الأدوية بما في ذلك ASOs، لاستهداف المرض على المستوى الجيني عن طريق قمع تعبير البروتينات المسببة للأمراض. من خلال تعديل الأهداف التي لم تكن قابلة للعلاج بالأدوية التقليدية، فإنها تقدم إمكانية لعلاج الأمراض المستعصية مثل ضمور العضلات الشوكي ومرض هنتنغتون، مع وجود …